Ученые из Австралии представили результаты первого клинического исследования генной терапии для лечения высокого уровня холестерина в крови. Однократная терапия показала впечатляющий эффект — уровень «плохого» холестерина и триглицеридов снизился быстро и значительно, несмотря на то, что стандартное лечение не дало нужного результата.
Новая терапия основана на знании о том, что у некоторых людей с мутациями гена ANGPTL3 сохраняется низкий уровень холестерина и триглицеридов на протяжении всей жизни без негативных последствий для здоровья. У этих людей также ниже риск развития сердечно-сосудистых заболеваний, включая атеросклероз.
Австралийские ученые решили использовать ANGPTL3 в качестве терапевтической мишени и разработали лечение, блокирующее работу этого гена. Терапия под названием CTX310 использует крошечные жировые частицы для доставки инструментов генного редактирования CRISPR в печень и отключает ген ANGPTL3.
В исследовании приняли участие пациенты в возрасте от 18 до 75 лет, которые имели резистентность к стандартным методам лечения, включая наследственную гиперхолестеринемию. В течение двух недель уровни липопротеинов низкой плотности (ЛПНП или «плохого» холестерина) и триглицеридов снизились и оставались стабильными в течение всего периода наблюдений. В среднем уровень ЛПНП и триглицеридов снизился почти на 60%, а в некоторых случаях — до 80%. Побочные эффекты были легкими и проявлялись симптомами, похожими на грипп.
Ученые очень воодушевлены результатами, хотя признают необходимость в более длительном наблюдении для окончательных выводов о потенциале CTX310. За первой группой добровольцев продолжают наблюдать в течение первого года после лечения и далее в течение 15 лет. Параллельно с этим будут проводить последующие фазы клинических исследований.
